Abteilung für Stammzell­transplantation und Zelltherapie

Therapien

Bösartige Erkrankungen des blutbildenden Systems

Leukämien, myeloproliferative und myeloblastische Erkrankungen sind mit etwa 650 Neuerkran­kungen im Jahr und einem Anteil von etwa 30 % die häufigsten Krebserkrankungen im Kindes und Jugendalter. Sie entstehen im Knochenmark, dem Ort der Blutbildung. Typisches Kennzeichen ist eine ungehemmte Vermehrung unreifer weißer Blutzellen (Leukozyten). Es gibt lymphoblastische und myeloische Leukämien, die entweder akut oder chronisch verlaufen können. Im Kindes-und Jugendalter sind über 95 % der Leukämien akute, also rasch fortschreitende Erkrankungen. Detaillierte Infos über einzelne Erkrankungen und Behandlungsmöglichkeiten finden Sie auf der Internetseite Kinderkrebsinfo.de

z.B. ALL, AML, CML, MDS[BA1] ,

Quelle: Kinderkrebsinfo.de

Erkrankungen des blutbildenden Systems

Neben bösartigen Erkrankungen des blutbildenden und lymphatischen Systems (Leukämien und Lymphomen) gibt es weitere, nicht-bösartige Blutkrankheiten. Die meisten Blutkrankheiten werden durch angeborene oder erworbene Veränderungen oder Funktionsstörungen der roten oder weißen Blutkörperchen, Blutplättchen, Gerinnungsfaktoren oder des Immunsystems verursacht. Detaillierte Infos über einzelne Erkrankungen und Behandlungsmöglichkeiten finden Sie auf der Internetseite Kinderblutkrankheiten.de

Autologe Blutstammzelltransplantation

Bei einer autologen Blutstammzelltransplantation („auto-“ ist eine griechische Silbe und bedeutet „selbst“) erhält der Patient seine eigenen Blutstammzellen‎ zurück, die ihm zu einem geeigneten Zeitpunkt vor der Behandlung aus Blut oder Knochenmark‎ entnommen wurden.

Die Grundlage der autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (autologe HSZT) ist die Annahme, dass bei der Behandlung einer Krebserkrankung mit herkömmlichen Therapieformen noch Resttumorzellen verbleiben. Wenn diese Resttumorzellen durch eine Intensivierung der Chemotherapie‎ und/oder Strahlentherapie‎ endgültig beseitigt werden sollen, sind so hohe Dosissteigerungen notwendig, dass es gleichzeitig zur kompletten Zerstörung des Knochenmarks kommt. Die Folge davon ist, dass die lebensnotwendigen Blutzellen nicht mehr gebildet werden können.

Durch die autologe Stammzelltransplantation‎ soll das zerstörte Knochenmark ersetzt werden. Die autologe HSZT dient in der Regel also nicht der eigentlichen Behandlung der Grunderkrankung, sondern ist in erster Linie eine Schutzmaßnahme, die die Anwendung der Hochdosistherapie erst möglich macht. Sie ist im eigentlichen Sinne auch keine Transplantation, da bei ihr die Zellen des Patienten lediglich reinfundiert, also zurückübertragen (aber nicht transplantiert) werden.

Autor: Dr. med. habil. Gesche Tallen, Dr. med. Jörn Kühl, erstellt am 15.01.2010, Zuletzt geändert: 05.06.2020

z.B. Neuroblastom, Ewing Sarkom

Quelle: Kinderkrebsinfo.de

Allogene Blutstammzelltransplantation

Bei der allogenen Blutstammzelltransplantation (allogene HSZT) erhält der Patient Blutstammzellen‎ von einem anderen Menschen („allo-“ ist eine griechische Silbe und bedeutet „anders“ oder „fremd“). Es kann sich dabei um einen Verwandten, meist ein passendes Geschwisterkind, oder um einen freiwilligen, unverwandten Spender handeln (umgangssprachlich wird auch von Familienspender- beziehungsweise Fremdspender-Transplantation gesprochen).

Entscheidend ist, dass der Spender mit dem Patienten bezüglich bestimmter Gewebemerkmale auf der Oberfläche der weißen Blutzellen, den so genannten HLA‎-Merkmalen (englische Abkürzung für: „human leukocyte antigens“), weitgehend übereinstimmt. Das ist wichtig:

• damit die Gefahr der Transplantatabstoßung (Empfänger-gegen-Transplantat-Reaktion oder Empfänger-gegen-Spender-Reaktion; englisch: „Host-versus-Graft“-Reaction, HvG) nicht zu groß ist und
• damit die Abwehrreaktionen der gespendeten Blutstammzellen gegen den Organismus des Empfängers nicht zu stark ausfallen. Die letztere, lebensgefährliche Immunreaktion wird als Spender-gegen-Empfänger-Reaktion‎ (englisch: Graft-versus-Host Disease, GvHD) bezeichnet.

Die allogene Stammzelltransplantation‎ kommt vorzugsweise bei Krankheiten in Frage, bei denen das Knochenmark‎ direkt von der Grunderkrankung betroffen ist oder bei denen die Zelle‎n, die von Blutstammzellen gebildet werden (beispielsweise Abwehrzellen) nicht richtig funktionieren (zum Beispiel bei Leukämie‎n). In solchen Fällen können keine gesunden eigenen Stammzellen gewonnen und transplantiert werden.

Bei Leukämien spielt darüber hinaus noch eine wichtige Rolle, dass bei der bereits erwähnten Spender-gegen-Empfänger-Reaktion die Abwehrzellen des Spenders neben den gesunden Zellen des Empfängers auch dessen Leukämiezellen als fremd erkennen und somit zerstören können. Diese so genannte Spender-gegen-Leukämie-Reaktion‎ (englisch: „Graft-versus-Leukemia-Reaction“) führt dazu, dass das Rückfallrisiko einiger Leukämien nach einer allogenen Stammzelltransplantation geringer ist als nach alleiniger Chemotherapie oder einer autologen Stammzelltransplantation.

Autor: Dr. med. habil. Gesche Tallen, Dr. med. Jörn Kühl, erstellt am15.01.2010, Zuletzt geändert:05.06.2020

Quelle: Kinderkrebsinfo.de

CAR-T-Zelltherapie

Chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zelltherapie (CAR-T-Zelltherapie) ist eine neue Form der Immuntherapie‎ zur Behandlung von Krebspatienten. Sie beruht auf der gentechnischen Veränderung von bestimmten Immunzellen des Patienten, den T-Lymphozyten‎. Diese werden dem Patienten entnommen, im Labor (gentechnisch) behandelt und in veränderter Form als CAR-T-Zellen zurückgegeben. Da die T-Lymphozyten mit einem neuen Antigen‎-Rezeptor aus verschiedenen Bausteinen, die normalerweise nicht zusammen vorkommen, versehen und somit verändert werden, wird der neue Antigen-Rezeptor als chimär bezeichnet. Daraus leitet sich die Abkürzung C=chimär, A=Antigen, R=Rezeptor ab.

Diese Therapieform wird voraussichtlich insbesondere für Kinder und Jugendliche mit Rückfällen (Rezidiv‎en) einer ALL zukünftig eine wichtige Rolle spielen.

Autor: Julia Dobke, Redaktion: Ingrid Grüneberg, Freigabe: PD Dr. med. A. Künkele, Prof. Dr. med.U. Creutzig, Zuletzt geändert:  07.07.2021

Quelle: Kinderkrebsinfo.de

Gentherapie

Eine erfolgversprechende Möglichkeit, die Ursache bestimmter Krankheiten zu beheben, vermittelt die Gentherapie. Sie versucht, die Defekte der betroffenen Gene zu korrigieren Grundsätzlich handelt es sich dabei um ein relativ neues Verfahren. Hierbei wird ein intaktes Gen in das Erbgut der Zielzelle eingefügt, um das defekte Gen zu ersetzen. Üblicherweise werden dem Körper des Patienten dazu einige Zellen, in der Regel Blutstammzellen aus dem Knochenmark‎, entnommen. Den Blutstammzellen werden im Labor die entsprechenden gesunden Gene hinzu gefügt. Anschließend werden die Zellen zunächst vermehrt und dann dem Patienten wieder zurückgegeben.

Theoretisch birgt die Gentherapie gegenüber einer Stammzelltransplantation (SZT) Vorteile: Beispielsweise kann auf die aggressive Chemo- und Strahlentherapie (Konditionierung) die vor einer SZT notwendig sind, verzichtet werden. Das liegt daran, dass dem Patienten bei der Gentherapie die eigenen Zellen wiedergegeben werden. Somit ist es unwahrscheinlich, dass es zu körpereigenen Abwehrreaktionen, wie sonst oft bei der SZT, kommt.

Quelle: kinderblutkrankheiten.de

Immundefekte

Ein Immundefekt oder auch Immundefizienz ist eine angeborene oder erworbene Störung in der Funktion des körpereigenen Immunssystems. Dabei wird zwischen primären (angeborenen) und sekundären (erworbenen) Defekten in der Immunabwehr unterschieden.

Eins von tausend Kindern kommt in Deutschland mit einem angeborenen Immundefekt zur Welt. Häufige und schwere Infektionen sind die Hauptsymptome von Immundefekten. Aber auch wiederkehrendes Fieber, chronische Entzündungen, Lymphdrüsenschwellungen und unklare Autoimmunerkrankungen können auf einen Immundefekt hinweisen.

z.B. Wiskott-Aldrich-Syndrom,

Quelle: kinderblutkrankheiten.de

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