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Universitätsklinikum Essen
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Neue Gentherapie bei Thalassämie

Eine neue Gentherapie wird jetzt in der Klinik für Kinderheilkunde III des Universitätsklinikums Essen angeboten und gibt Patienten mit einer ß-Thalassämie (TDT) neue Hoffnung.
Die transfusionsabhängigen Thalassämien (Thalassämie major/Thalassämie intermedia) sind angeborene, chronische Erkrankungen, die zu den weltweit häufigsten Erbkrankheiten gehören und in schwerer Form tödlich sein können. Thalassämien sind Erkrankungen, bei denen der rote Blutfarbstoff Hämoglobin nicht richtig gebildet wird. Bereits meist im Verlauf des ersten Lebensjahres treten klinische Symptome wie Blässe, Ikterus, Gedeihstörung und Hepatosplenomegalie auf. Dadurch wird nicht genug Sauerstoff zu den Organen geführt. Die Patienten sind lebenslang transfusionsbedürftig. Die regelmäßige Transfusionstherapie erhöht im Laufe der Erkrankung und mit zunehmendem Alter das Risiko von Folgeerkrankungen (Stoffwechselerkrankungen, Herzschwäche, Verringerung der Knochensubstanz).
Kurative Behandlungen in Deutschland waren bei dieser Erkrankung bisher allogene Stammzelltransplantationen.

Deutschland ist nun das erste Land, wo eine neue erste zugelassene Gentherapie (Zynteglo) als Behandlungsmethode bei einer Thalassämieerkrankung an 3 Standorten angeboten werden kann.
Neben dem Universitätsklinikum Essen sind das die Universitätskliniken Heidelberg und Hamburg-Eppendorf.

Bei der Gentherapie Zynteglo wird ein intaktes Gen mit gesunder Hämaglobinbildung in die Blutstammzellen des Patienten transplantiert. Somit werden Bluttransfusionen reduziert oder es werden keine Bluttransfusionen mehr benötigt.

Die Gentherapie, die beim Biotechnologieunternehmen bluebird bio produziert wird, muss für jeden Patienten individuell hergestellt werden.
Das Universitätsklinikum Essen ist für diese Behandlungsmethode nun qualifiziert - eine wichtige Voraussetzung für den Erfolg der Therapie.

 

 

Großzügige Spende

Wir bedanken uns im Namen der krebskranken Kinder und ihren Familien für die außerordentlich großzügige Zuwendung von € 25.000,-, die uns Frau Karin Dickel geb. Wittur vermacht hat.

Den gespendeten Betrag werden wir für sporttherapeutisch und mediale Angebote sowie zur psychosozialen Versorgung zur Unterstützung der Patienten und deren Familien verwenden. Mit diesen Angeboten können wir die extreme Belastung der Kinder durch die lebensbedrohliche Diagnose und intensive Therapie ein wenig erleichtern und die Heilung unterstützen.

Hier nähere Informationen zu:

KINDERMEDIZIN - Es fehlt an kindgerechten Arzneimitteln

Mehr zur Kindermedizin erfahren Sie im aktuellen Bericht des Deutschlandfunks vom 09.08.2018.

Hier geht es zur Audio-Version.

Medikamentenstudien mit Kindern unterliegen besonders strengen ethischen und rechtlichen Regeln.

Magische Momente in der Kinderklinik

Die Krankheit kann der Magier nicht verschwinden lassen, wohl aber ein Lächeln auf das Gesicht der kleinen Patienten und deren Familien zaubern.
2017 kamen der Vorsitzende des Ortszirkels Essen im Magischen Zirkel von Deutschland Herr Dipl. Physiker Helmut Pfisterer und der Leiter des AML Labors der Kinderklinik III Herr Prof. Dr. Nils von Neuhoff auf die Idee, durch den Einsatz der Zauberkunst etwas Abwechslung in den Klinikalltag der Kinderklinik III zu bringen. Unter anderem wurde überlegt, das Klinikpersonal durch Seminare mit einem kleinen Repertoire an Zaubertricks auszustatten, um schwierige Situationen im Klinikalltag zu überbrücken. Daneben sollten durch regelmäße Besuche der Mitglieder des Ortzirkels auf den Stationen die betroffenen Kinder und deren Familien etwas von der anspruchsvollen medizinischen Situation ablenken. Inzwischen ist das Projekt »Zaubern für krebskranke Kinder« zu einer regelmäßigen Einrichtung geworden.
Herr Prof. Dr. Dirk Reinhardt, Direktor der Klinik für Kinderklinik III, unterstützt das Projekt mit Nachdruck: »Alles was unsere kleinen Patienten von den Folgen der teilweise sehr anstrengenden Therapien ablenken kann, ist uns mehr als willkommen.« Gegenwärtig wird das Projekt über Spenden finanziert, die von den Zauberern privat eingeworben wurden und von dem Elternverein verwaltet werden. Dieser wird zukünftig  die Durchführung des Projektes auch finanziell unterstützen.